Het doel van deze klinische proef, die zojuist in Frankrijk is goedgekeurd, is het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van een nieuw gentherapie medicijn bij kinderen tussen 6 en 31 maanden met ernstig gehoorverlies. Audiogene is ontwikkeld door een Frans consortium bestaande uit teams van het Hearing Institute, een onderzoekscentrum van het Institut Pasteur; de ENT Department en het Pediatric Audiologie Research Center van het Necker-Enfants Malades Hospital(AP-HP); Sensorion et Fondation Pour l’Audition. De proef is ook voorgelegd aan andere Europese landen en wordt momenteel beoordeeld.
Audiogene is de eerste klinische proef in Frankrijk om een gentherapie medicijn, SENS-501, ontwikkeld door het biotechbedrijf Sensorion, te testen om kinderen met DFNB9 te behandelen, een vorm van erfelijke doofheid veroorzaakt door mutaties in het OTOF-gen, dat codeert voor een eiwit genaamd otoferlin. De gebruikelijke behandeling voor deze vorm van gehoorverlies is een bilateraal cochleair implantaat.
Het doel van deze behandeling is om het gehoor te herstellen. Het werkt door een kopie van het normale otoferlin-gen in het aangetaste binnenoor van het kind te injecteren. Het medicijn SENS-501 is ontworpen om de genetische afwijking in de binnenoor cellen van kinderen met gehoorverlies te corrigeren en de celfunctie en het gehoor van het binnenoor bij deze kinderen te herstellen.
De eerste stap in de klinische proef zal het testen van twee doses SENS-501 zijn, zodat de optimale dosis voor de rest van de proef kan worden geselecteerd.
In de praktijk zal het gentherapie medicijn SENS-501 rechtstreeks in het binnenoor van het kind met DFNB9-doofheid worden geïnjecteerd. Het medicijn wordt in het ronde venster in het binnenoor geïnjecteerd, op een vergelijkbare manier als een cochleaire implantatie operatie. De procedure wordt uitgevoerd onder algemene verdoving door een hoofd KNO-chirurg. Het medicijn zal worden toegediend met behulp van een injectiesysteem dat is ontwikkeld in samenwerking met het bedrijf EVEON, zodat de geïnjecteerde dosis nauwkeurig kan worden gemeten en de binnenoor structuren kunnen worden behouden.
Vertaling persbericht: Andre Teirlinck