Veelbelovende gentherapie voor kinderlijke dementie
Onderzoekers vertelden op een internationale conferentie dat een experimentele gentherapie voor het Sanfilippo-syndroom – dat leidt tot een vorm van dementie bij kinderen – veelbelovende vroege resultaten heeft opgeleverd in een proof-of-concept studie. De studie werd gefinancierd door Orchard Therapeutics, gesponsord door de Universiteit van Manchester en uitgevoerd door de Manchester University NHS Foundation Trust. Men …