Veelbelovende gentherapie voor kinderlijke dementie
Onderzoekers vertelden op een internationale conferentie dat een experimentele gentherapie voor het Sanfilippo-syndroom – dat leidt tot een vorm van dementie bij kinderen – veelbelovende vroege resultaten heeft opgeleverd in een proof-of-concept studie. De studie werd gefinancierd door Orchard Therapeutics, gesponsord door de Universiteit van Manchester en uitgevoerd door de Manchester University NHS Foundation Trust. Men ontdekte dat vier van de vijf patiënten met de diagnose …