Baanbrekende behandeling voor patiënten met mucoviscidose
Behandeling met twee medicijnen die zich richten
op de meest voorkomende genetische oorzaken van mucoviscidose
verbetert de longfunctie en verlaagt de snelheid van de pulmonale
exacerbaties, volgens de resultaten van een Fase III internationale
klinische studie online gepubliceerd in het New England Journal of
Medicine van 17 mei 2015.
Van de gecombineerde lumacaftor-ivacaftor
therapie werd aangetoond dat het veilig en effectief zou zijn voor
patiënten met mucoviscidose met twee kopieën van de cystische
fibrose genmutatie (F508del) gevonden bij bijna de helft van hen.
"Van deze baanbrekende bevindingen zullen alleen
ongeveer 15.000 patiënten in de VS profiteren,” zei Susanna
McColley, MD, een van de auteurs van de studie. Zij is professor in
de kindergeneeskunde aan de Northwestern University Feinberg School
of Medicine en directrice van de Clinical and Translational Research
Program aan het Manne Stanley Children's Research Institute de
onderzoeksafdeling van het Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
in Chicago.
Mucoviscidose is een erfelijke ziekte dat zorgt
dat het lichaam dik, kleverig slijm aanmaakt. In de longen leidt het
slijm tot chronische infecties en verlies van de longfunctie. In de
pancreas verhindert het dik slijm dat enzymen de darmen bereiken om
voedsel te verteren. De gemiddelde levensverwachting van de
patiënten is 37 jaar, en de beschikbare behandelingen richten zich
vooral op het beheer van de symptomen en de gevolgen van de ziekte.
"Hoewel aanzienlijke vooruitgangen zijn gemaakt
met ondersteunende therapieën, is het ontwikkelen van behandelingen
gericht op de onderliggende genetische oorzaken een uitdaging", zei
McColley Associate Director van de Cystic Fibrosis Center in Lurie
Children’s. "Gewoon een paar jaar geleden werd ivacaftor het enig
door de FDA goedgekeurd geneesmiddel voor het genetisch defect in
mucoviscidose, maar het werkt alleen voor genetische mutaties
gevonden bij een klein deel van de patiënten. Onze studie toonde aan
dat ivacaftor combineren met lumacaftor patiënten helpt met de meest
voorkomende mucoviscidose mutatie. Dit is een spannende stap
voorwaarts. "
De gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo
gecontroleerde klinische studie omvatte een totaal van 1108
patiënten van 12 jaar en ouder, die behandeld werden gedurende 24
weken in meerdere centra. “Er zullen meer analyses en
termijnopvolging gegevens nodig zijn om te zien of deze behandeling
het ziekteverloop kan veranderen en de levensduur kan verlengen van
onze patiënten," zei McColley. Het FDA Pulmonale-Anti Drugs Advisory
Committee kwam op 12 mei bijeen om de resultaten van dit onderzoek
te evalueren. Definitieve goedkeuring van het FDA is in behandeling.
Vertaling: Andre Teirlinck
Ontvang iedere vrijdag de laatste nieuwtjes en videos
